少量已披露的人体数据初步验证了体内CAR-T的临床可行性。慢病毒载体产品 已在血液瘤中显露出确切的短期疗效数据,比如武汉协和血液科团队通过靶向 BCMA 的慢病毒载体制备CAR-T细胞治疗复发/难治多发性骨髓瘤,4例复发难 治性多发性骨髓瘤患者中实现了100%ORR;济因生物靶向CD19的体内CAR-T 疗法在IIT中成功治疗一名复发难治ALL患者,实现CR。 跨国药企的密集并购与BD交易,印证体内CAR-T作为平台型技术的巨大前景。 自2024年以来,艾伯维、安斯泰来、诺华、阿斯利康、吉利德、百时美施贵宝 等巨头纷纷抢滩布局。2025年至今,该领域已落地多笔10亿美元级以上的重磅 收购,并购成为跨国药企快速获取核心技术的主要路径。 长期疗效与安全性数据是下一阶段体内CAR-T临床验证的重点,随着递送技术 的持续优化,疗效持久性的提升,体内CAR-T有望大幅降低治疗成本、拓展患 者可及性,实现“简单、高效、普惠"的细胞治疗愿景。 PD-1/VEGF 开发成熟度高、临床价值突出、商业价值明确、资本热度持续,是当前最 具确定性的下一代大单品候选。 》PD-1/CTLA-4 双抗、PD-L1/TGF-β双抗、PD-1/IL-2 双抗、PD-L1/4-1BB 双抗、 CD3/BCMA TCE疗法、CD3/DLL3 TCE 疗法、Claudin18.2/CD3 TCE 疗法,以及下一代