NTLA-2002临床I/II期研究设计
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临床 II 期研究是一项对推荐剂量进行确认的扩展随机研究。分为 3 组：推荐剂量组 1（10 人）、推荐剂量组 2（10 人）、安慰剂组（5 人）。主要研究终点是有效性（16 周内发病数），其他研究终点包括 PD、PK、安全性和耐受性、QoL 生活质量。
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