NTLA-2001临床I期针对心肌疾病（ATTR-CM）的设计
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针对 ATTR-CM 心肌疾病，单剂量爬坡研究中，研究者根据 NYHA 分类将患者分为 3 个组别：针对 I 型/II 型患者给药 0.7 mg/kg、针对 III 型患者给药 0.7 mg/kg、针对 I 型/II 型患者给药 1.0 mg/kg。次要临床终点的评判中包含了心电图、生物标记物、心肺测试、6 分钟行走测试。
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