针对TTR疾病(ATTR-PN及ATTR-CM)的疗法当前FDA批准新药状态
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Figure 2 FDA-approved therapeutics with CDx, including novel oncological therapies (1997-2024)
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**TABLE 5. FDA-approved Immunotherapeutics to Treat Pediatric Cancers (2015–2025)**
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**TABLE 4 FDA-approved Molecularly Targeted Therapies to Treat Pediatric Cancers (2015–2025)**
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图 26 美国食品和药物管理局(FDA)在2020年开始实施RACE法案,以确保更多癌症药物试验包括儿童人群
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心肌病(ATTR-CM),目前正处于CARDIO-TTRansform三期临床试验。该试验招募1,400名受试者,已于2023年7月完成入组。艾拉伦管理层认为,此产品对Amvuttra构成威胁有限,因为两者已在ATTR-PN市场展开竞争,且Amvuttra已占据领先地位。
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