TRiM™能将RNAi特异性地递送到不同组织中，实现治疗不同类型疾病的目的

 未来五年的“三根支柱”，对公司的企业价值与行业地位有着决定性作用。1）Plozasiran 是一款靶向载脂蛋白 C3 的 siRNA 药物，用于治疗家族性乳糜微粒血症综合征和重度高甘油三酯血症。Ⅲ期 PALISADE 研究显示，单次注射后中位甘油三酯下降约八成，急性胰腺炎事件显著减少，公司已向 FDA 递交上市申请，2025 年有望获批。2）Fazirsiran 通过沉默α-1 抗胰蛋白酶的异常基因，减少肝脏内有害蛋白聚积，针对α-1 抗胰蛋白酶缺乏相关肝病，目前正与武田共同推进Ⅲ期临床，目标是延缓肝纤维化并降低肝移植需求。3）Zodasiran 靶向血管生成素样蛋白 3，用于混合型高脂血症，Ⅱ期结果表明，25mg 剂量可让甘油三酯下降六成以上，non-HDL-C 和ApoB 也同步显著降低，公司正准备启动Ⅲ期试验，进一步验证长期疗效和安全性。  Arrowhead 开发建立了专有的靶向递送平台 TRiM™，采用配体介导递送，形成结构简单的组织特异性靶向系统。研发人员可利用该平台根据需要为每个候选药物优化 4 个组件，包括高效的 RNA trigger、高亲和力靶向配体、连接子、稳定的候选 RNA 药物、增强药代动力学的结构。通过改变与 RNA 分子偶联的靶向配体，能够将 RNAi 疗法特异性地递送到不同的组织中，实现治疗不同类型疾病的目的。