SYH2053早期临床研究结果显示对PCSK9蛋白的敲低效率显著
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SYH2053具有更持久的基因沉默效果和良好的安全性。SYH2053 是石药集团首个获批临床试验的 PCSK9 siRNA 药物，通过偶联乙酰半乳糖胺（GalNAc）实现肝脏靶向递送，用于治疗成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常。2023 年 11 月30 日，获 NMPA批准在中国开展临床试验。早期临床研究结果表明，150mg剂量对PCSK9 蛋白的敲低效率明显优于 300mg的同类型 siRNA 产品（非头对头）。目前，SYH2053已完成中国Ⅰ期临床研究，并于 2025年 Q1完成Ⅱ期入组。
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