2025年4月，中国首个血友病B型基因治疗产品波眠达可基获批上市——但60万至200万元的价格让绝大多数患者望而却步。病痛挑战基金会报告不仅设计了分期支付、疗效付费、再保险等创新支付机制，更前瞻性地提出了跨境医疗协同与三层联动闭环方案：通过国际患者来华治疗反哺国内支付体系，形成“专项基金→匹配基金→PAP”的可持续闭环，让中国参与全球罕见病治理的同时实现国内患者可及性提升。
基因治疗的中国里程碑与支付鸿沟
2025年4月8日，信念医药研发的波眠达可基注射液获国家药监局批准上市，用于治疗血友病B型，成为国内首个获批的血友病基因治疗产品。这一里程碑标志着中国血友病治疗正式进入基因治疗时代。但紧随其后的现实问题是：基因治疗价格高达60万至200万元，远超中国患者家庭的支付能力。
报告数据显示，血友病患者家庭年收入中位数仅3.6万元，基因治疗支付意愿中位数仅5万至8万元——与真实价格存在数量级差距。A型、B型患者未使用创新疗法的首要障碍高度一致：“价格太高”。在中国支付环境方面，国家医保局2023年首次调研细胞与基因疗法支付问题，但基因治疗尚未进入常规保障体系。地方探索商保、罕见病保障基金、慈善援助与医保联动等机制，但仍处于过渡期探索阶段。
国际经验与跨境需求
国际上，基因治疗的支付模式已有多元化探索。除分期支付、疗效付费、再保险等机制外，跨境医疗正成为部分国家患者获取可负担基因治疗的新路径。
报告对国内外患者的调研显示：患者普遍认可基因治疗价值但支付能力远低于国际定价；全球多数患者可接受范围在数十万元；国际患者对中国技术持积极态度，部分国家患者存在赴华治疗需求；跨境需求受价格、证据保障体系等多因素影响。这为构建跨境医疗协同机制提供了市场需求基础。
跨境医疗协同机制
报告设计了覆盖“诊前评估→治疗执行→长期随访”全流程的国际患者服务平台。国际转诊与路径规划：对接当地医生/组织，筛选评估、制定跨境治疗路径。治疗预约与路径管理：统一预约排期，费用预授权与支付确认。康复随访与长期管理：远程随访、疗效数据回传、不良事件监测、真实世界研究。医疗咨询与远程评估（MDT） ：多学科远程会诊，基因治疗适应性评估。签证与跨境支持服务：医疗签证、入境协调、住宿等配套服务。
境外患者来华接受基因治疗流程包括五个关键步骤：第一步：整理完整病历，让中国医院初步判断是否接近说明书适用范围，是否存在明显禁忌或高风险因素。第二步：确认医院承接能力，重点核实药品准入、检测条件、团队能力、费用结算与随访衔接。第三步：签证与入境安排，目前无单独“医疗签证”，S2私人事务签证更匹配。第四步：入境后重新评估抗体、肝功能、感染等关键指标，符合条件且无禁忌后方可配药、输注与观察。第五步：长期随访与交接，确保回国后医生能继续接续随访与处理异常情况。
三层联动闭环机制
报告的核心创新在于提出了支付层→基金层→服务层的三层联动闭环结构。
支付层涵盖专病保险/惠民保保费收入、创新疗法保险基金、药企PAP患者援助、金融机构垫付资金、再保险公司极端风险分担。基金层包括风险准备金（用于分期约定风险基金）和匹配基金（国际患者反哺、慈善捐赠、公益资金）。服务层包括国际患者服务平台、指定血友病中心、远程随访与疗效数据管理。
闭环的运作逻辑是：国际患者来华治疗产生的支付进入匹配基金，匹配基金支持国内患者的分期支付，药企PAP提供共付封顶，再保险兜底极端风险，资金在各层之间循环流动。闭环价值在于：实现资金高效循环利用，保障患者可及性，提升医疗服务能力，推动体系可持续发展。
战略意义
这一机制具有双重战略价值。对内：形成“专项基金→匹配基金→PAP”支付闭环，降低国内患者自付负担，提升基因治疗可及性。对外：推动中国参与全球罕见病治理体系，使中国成为区域患者重要治疗目的地，实现结构性升级。国际支付反哺国内，使中国在参与全球罕见病治理的同时，获得可持续的资金来源支持国内支付体系建设。
重要提示与现实约束
报告同时强调，境外患者能否接收、能否用药、需提交哪些材料，以及签证或居留申请能否获批，最终仍应以拟收治医院、药品商业化方及在地中国使领馆或签证中心的实际要求为准。本文为基于公开资料整理的流程化预案，实际操作中需根据具体情况进行调整。跨境医疗涉及药品监管、医疗资质、签证政策、数据跨境等多重制度约束，需要在实践中逐步探索和完善。
