2025年1月，首款国产MSC药物艾米迈托赛注射液附条件获批上市——这是中国MSC行业的历史性分水岭，标志着这个领域正式从“临床研究”迈入“药品监管”时代。全球MSC市场年复合增长率超10%，中国增速更高达23.5%。2025年ISCT更新了MSC鉴定标准，取消了三系分化强制性要求，强调来源标注与效价评估。MSC正在从“有希望的细胞治疗”走向“可标准化的临床策略”。
市场规模：全球超10%增长，中国增速23.5%
全球MSC市场正处于高速增长阶段。根据QYResearch统计，2024年全球MSC市场销售额达12.45亿美元，预计2031年增长至25.42亿美元，CAGR为10.6%。智信中科数据显示2024年全球MSC疗法市场规模约10.82亿美元，预计2031年达27.67亿美元，CAGR为14.7%。中研普华预测全球干细胞市场将从2023年的150亿美元增长至2034年的4883亿美元，CAGR达11.3%。
中国作为全球增长最快的市场之一，发展势头尤为强劲。博研咨询数据显示2024年中国MSC疗法市场规模达128亿元人民币，较2023年增长23.5%。中国干细胞医疗行业市场规模从2018年的474.26亿元增长至2023年的800亿元，有报告预测中国MSC市场规模在2025年将达97.7亿元，并有望在2032年达到771.76亿元。核心驱动因素包括技术突破与临床需求、有利的政策环境、资本市场的持续投入以及产业链的逐步成熟。
监管变革：从“临床研究”到“药品监管”
2025年1月，艾米迈托赛注射液（人脐带间充质干细胞）附条件获批上市，适应症为移植物抗宿主病，标志着中国MSC行业正式从“临床研究”时代迈入“药品监管”时代。NMPA/CDE近年来密集出台系列技术指导原则——《人源干细胞产品药学研究与评价技术指导原则》《人源性干细胞及其衍生细胞治疗产品临床试验技术指导原则》《人源干细胞产品非临床研究技术指导原则》《间充质干细胞防治移植物抗宿主病临床试验技术指导原则》等。
2025年ISCT发布最新版MSC鉴定标准，做出重要修订：明确界定为“间充质基质细胞”，若以“间充质干细胞”申报需额外提供自我更新证据；取消体外三向分化检测的强制性要求；强调注明细胞组织来源；强化效力等关键质量属性评估。这一标准更新标志着行业从“形态学认证”走向“功能性认证”，对细胞制品的质量要求大幅提升。
临床进展：GVHD获批，骨科成熟，多领域探索
2024年美国FDA正式批准骨髓源性MSC制剂Ryoncil用于儿童类固醇难治性aGVHD。国内多中心临床研究证实脐带MSC可使成人激素耐药重度aGVHD患者28天总体缓解率达71.9%，1年生存率提升至65.8%。骨科与运动医学是MSC应用最成熟的领域，骨关节炎、局灶性软骨缺损、骨修复与骨再生均已积累大量临床证据。自身免疫性疾病、心血管疾病、肝脏疾病、肺部及神经系统疾病也在持续探索中。
