中国痛风发病病例数从约118万例增至约308万例，中老年人群成为主要负担集中区——高尿酸血症的诊疗正面临“患者基数扩大”与“管理规范化”的双重压力。摩熵咨询报告从疾病机制、诊疗路径到药物选择，系统梳理了高尿酸血症及痛风治疗的现状与趋势。
疾病机制——尿酸生成与排泄的失衡
当血清尿酸水平≥0.42mmol/L（7mg/dL）时被定义为高尿酸血症。尿酸生成过多或排泄不足导致高尿酸血症，并促进单钠尿酸盐结晶形成。单钠尿酸盐结晶可被单核细胞吞噬，激活NLRP3炎症小体并产生促炎因子IL-1β，进而引发痛风性关节炎急性发作。尿酸排泄主要由肾脏和肠道调控，URAT1和ABCG2是核心转运体。
中国疾病负担——发病率增速高于全球
1990-2021年，全球痛风发病病例数由约398万例增至约940万例，中国由约118万例增至约308万例。中国发病率、患病率及伤残负担增速均高于全球平均水平，中老年人群成为主要负担集中区。粗发病率和粗患病率随年龄增长而上升，60岁以上人群负担最重。
诊疗路径——血清尿酸达标为核心
血清尿酸达标是管理核心。痛风急性发作期间需联合抗炎控制症状。治疗药物分为三类：XO抑制剂（非布司他、别嘌醇）抑制尿酸生成；URAT1抑制剂（苯溴马隆、多替诺雷）促进尿酸排泄；尿酸酶（拉布立海）酶分解尿酸。患者管理强调长期降尿酸，院端是首次诊断和初始用药选择的关键入口。
治疗趋势——URAT1新药入局
URAT1为当前促尿酸排泄类热门靶点。多替诺雷完成医保准入，临床数据优效于非布司他，为患者提供了新的治疗选择。研发管线中替古索司他（I期临床，16周血尿酸达标率55%-85.7%）、Pozdeutinura（I期临床，18个月血尿酸从9.2mg/dL降至4.3mg/dL）等新药持续推进，URAT1赛道进入密集验证期。
