招商证券报告聚焦AI药物研发管线的临床进展。截至2023年底，全球共有102条AI药物进入临床阶段，肿瘤（37%）和免疫（21%）为主要适应症。虽然第一批AI药物大多以失败告终，但AI带来的药物发现效率提升已被广泛验证。英矽智能ISM001-055（IPF）获FDA孤儿药认定，中国IIa期临床已完成，有望成为IPF领域FIC药物；Schrödinger自有管线8个推进项目，SGR-1505进入I期；Recursion Pharmaceuticals 6条管线，Relay Therapeutics 3条管线。AI制药正从“概念验证”走向“临床验证”阶段。
临床管线全景——102条AI药物，肿瘤和免疫为主
根据智药局统计数据，截至2023年底全球共有102条AI药物进入临床阶段。从治疗领域看，AI制药管线主要分布于肿瘤（37%）和免疫疾病领域（21%），其次为神经性疾病（14%）、炎症（8%）和心脑血管（8%）。美国、中国和英国拥有的临床阶段AI制药项目数量较多。
2022年FDA批准AI制药公司BioXcel的镇静药物IGALMI用于治疗与成人精神分裂症或双相障碍相关的激越，利用AI平台从获批IND到药物上市仅用了4年时间（远快于传统药物开发周期），验证了AI加速药物开发的可行性。目前大部分AI辅助开发的药品仍处于临床I期及之前，部分项目已进入临床III期。
头部公司管线进展——英矽智能、Schrödinger、Recursion、Relay
英矽智能是AI Biotech模式的代表，Pharma.AI平台支持31个AIDD项目，覆盖肿瘤、免疫、纤维化等领域。ISM001-055（IPF）获FDA孤儿药认定，中国IIa期临床已完成，有望成为IPF领域FIC药物；ISM3091（HRD突变肿瘤）进入I期；EG-007（子宫内膜癌）进入III期。
Schrödinger自有管线8个推进项目：SGR-1505（B细胞淋巴瘤、慢性淋巴细胞白血病I期）、SGR-2921（血液系统恶性肿瘤和实体瘤I期）、SGR-3515（实体瘤I期）。Recursion Pharmaceuticals 6条管线（REC-617实体瘤I/II期等），Relay Therapeutics 3条管线（RLY-4008实体瘤早期、RLY-2608乳腺癌等）。2024年AI制药行业从“资本寒冬”中恢复，推进临床后期的项目数量和速度均有所提升。
挑战与希望——从失败中前行
AI制药行业也面临挑战。第一批AI赋能的药物大多以失败告终，包括全球首个由AI设计的药物DSP-1181于2022年被住友制药停止开发，明星企业Exscientia也终止了多个项目。AI药物在临床阶段的失败率与传统药物开发并无显著差异，反映出AI在临床阶段的预测能力仍有待提升。
但随着研发阶段后移，AI药物面临的挑战也将更大。AI在临床阶段的应用价值被高度期待，包括患者招募、临床试验设计优化、药物重定向、数据整合分析等。Schrödinger在其年报中展示基于计算平台的药物设计能够将筛选时间由传统4-6年缩短至1.5-3年。我们期望AI药物在最终临床结果上表现出差异化优势，届时人工智能技术将真正为突破“反摩尔定律”带来可能性。
部分AI制药企业临床管线| 企业 | 管线名称 | 适应症 | 临床阶段 |
|---|
| 英矽智能 | ISM001-055 | 特发性肺纤维化 | IIa期（已完成） |
| 英矽智能 | ISM3091 | HRD突变肿瘤 | I期 |
| 英矽智能 | EG-007 | 子宫内膜癌 | III期 |
| Schrödinger | SGR-1505 | B细胞淋巴瘤 | I期 |
| Schrödinger | SGR-3515 | 实体瘤 | I期 |
| Recursion | REC-617 | 晚期实体瘤 | I/II期 |
