NTLA-2001临床I期针对遗传性ATTR引起的多发性神经疾病（ATTRv-PN）的安全性
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NTLA-2001 在两项适应症的研究中均出现了较高的不良反应概率。 在针对多发性神经疾病（ATTRv-PN）的研究中，所有 15 个受试者均出现了不良反应，其中 1 级不良反应 73.33%（11/15），2 级不良反应 13.33%（2/15），3 级不良反应 13.33%（2/15）。按剂量组来看，2 级和 3 级不良反应案例均出现在 0.7mg/kg 和 1.0mg/kg 两个高剂量组，两个低剂量组（0.1mg/kg、0.3mg/kg）出现的不良反应均为 1 级。
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