ActRII ActRII 靶点:不同于已上市的融合蛋白,单抗多用于内分泌疾病研发。靶向 ActRII 受体信号通路的药物分为单抗和 Fc 融合蛋白,其中单抗靶向受体,特异性阻断 ActRII 信号通路,安全性高,多用于肥胖、糖尿病等;Fc 融合蛋白靶向配体,阻断所有配体与其他受体的结合,安全性较差,主要用于开发肺动脉高压、骨髓增生异常综合征等罕见且危及生命的适应症。19年 11月,Acceleron开发并授权给 BMS旗下新基的 ActRIIB融合蛋白 Luspatercep 获 FDA 批 准,用于治疗输血依赖性 β 地中海贫血症;2 4 年 3 月,默沙东 115 亿美元收购Acceleron 获得的 ActRIIA 融合蛋白 Sotatercept 在美国获批上市,用于治疗肺动脉高压。