等部门都针对罕见病用药保障做出了努力,推动了我国罕见病用药可及 性的提高。而政府和国家领导人对罕见病的关注,也进一步体现出政府 对民生的关注和其以实际行动增强群众对改革的获得感的决心。但另一 方面,罕见病国家计划和立法等顶层设计还未被提上日程。全国政协委 员、卫健委罕见病专家委员会委员丁洁教授、李定国教授,全国人大代 度》、《罕见病患者救助条例》和《孤儿药方案》等多项建议。未来, 我们期待能够通过推动罕见病立法,促进罕见病管理体系整合,增强罕 见病防治和保障支持体系的整体性。 2.2新药审批加速推动孤儿药中国上市 之一,主管部门为我国药品监督管理部门。我国早在1999年的《新药 审批办法》之中就提出,对包括孤儿药在内的治疗疑难危重疾病的新药, 应加速审评进度。2007年的《药品注册管理办法》再次规定,国家食品 药品监督管理总局药品审评中心(CDE)可对治疗艾滋病、恶性肿瘤、 罕见病等疾病且具有明显临床治疗优势的新药实行特殊审批。