【东吴证券】小核酸行业：MNC加大BD，慢病 + 肝外领域潜力无限-250924（81页）.pdf

1、小核酸行业：MNC加大BD，慢病肝外领域潜力无限核心观点小核酸药物特性具备独特优势：小核酸药物以RNA为靶点、通过促进或抑制翻译来调节蛋白质表达，包括ASO（反义寡核苷酸）、siRNA（小干扰RNA）等。小核酸药物主要具备靶标可及性广、靶向性/特异性强、研发效率高、给药间隔长等优势，在精准靶向给药的同时，显著提升慢病患者依从性，打开潜在临床需求。小核酸药物技术突破与研发热潮，迎来绝佳投资机遇：小核酸药物设计需要考虑3大方面，序列设计、化学修饰和递送方式，近年来针对这三点的技术突破，较好地攻克了小核酸的血管内降解及清除、先天免疫激活、跨膜困难、内涵体逃逸、脱靶效应等难题。多款小核酸药物成功获批上

2、市，展现了针对多靶点良好成药性，具备优异的有效性安全性。其中，Nusinersen24年销售额16亿美元，是全球首个脊髓性肌萎缩治疗药；Vutrisiran24年销售额9.7亿美元（yoy+73%），2022年才获批上市；Inclisiran24年销售额7.5亿美元（yoy+112%），25H1实现收入5.55亿美元（yoy+66%），一路保持高速增长。未来随着针对肝外递送、慢性疾病等领域拓展的技术突破，市场空间想象力还将成倍扩大，迎来小核酸领域绝佳的投资机遇。多款小核酸新药获批，市场进入高速爆发期：根据灼识咨询预测，RNAi疗法全球市场规模由2018年的1.2千万美元增加至2020年的3.6

3、2亿美元，CAGR为449.2%；预计2030年将达到250亿美元。到2030年，RNAi疗法在常见病及肿瘤领域的市场规模将占总市场规模的54%。而中国RNAi疗法的市场规模将由2022年的约4百万美元增至2025年的3亿美元以上，CAGR超300%，预计2030年将达到约30亿美元。MNC纷纷下注小核酸领域，其中我国小核酸研发实力凸显：全球范围内小核酸药物再起风云，进入BD高潮，诺华、AZ、渤健、礼来、辉瑞、罗氏、GSK、赛诺菲等纷纷下注小核酸领域。与我国药企相关的交易包括，靖因药业与CRISPR近9亿美金的共同开发项目，苏州瑞博与勃林格殷格翰总交易金额超20亿美元，赛诺菲以1.3亿美元预付

4、款引进Arrowhead子公司维亚臻的一个管线的大中华区权益，舶望制药与诺华合作金额超52亿美金等。当前小核酸上市品种相对较少，中国企业有望抢占全球蓝海市场：截至2025年中，全球共获批上市22款，包括13款ASO药物、7款siRNA药物、2款核酸适配体药物。其中遗传罕见病类目是获批最多的适应症类别，16款小核酸药物是针对遗传罕见病，3款针对眼科疾病，1款针对心血管疾病等。我们认为未来，小核酸药物将在更多领域展现其爆发潜力，例如在代谢和心血管等长效慢病用药，罕见病尤其是遗传性疾病的功能性治愈组合，以及肝外递送和神经系统疾病的突破性疗法。我国企业多款创新靶点已进入临床阶段，我们判断将持续向海外输出大额的合作交易。建议关注具有自主技术平台、管线布局新颖、或具备出海预期的标的：建议关注悦康药业、热景生物-尧景、石药集团、信立泰、圣诺医药、腾盛博药、成都先导、舶望制药、瑞博生物等等。海外龙头企业包括Alnylam、Ionis、Arrowhead、Avidity等。风险提示：创新药疗效不及预期风险、新药研发及审批进展不及预期、竞争格局恶化风险、医保谈判价格不及预期风险、药品销售不及预期、政策的不确定性、全球业务相关风险等。