医药生物·生物制品行业创新药盘点系列报告（25）：IgA肾病药物已进入商业化兑现期-260312（30页）.pdf

1、创新药盘点系列报告(25)-lgA肾病药物已进入商业化兑现期IgAN治疗药物的商业化空间足够大吗？IgAN（IgA肾病）是全球最常见的原发性肾小球疾病，据测算美国+欧洲约有30万患者，中国是全球IgAN负担最高的国家之一，存量患者预计超过75万人；IgAN的核心疾病负担在于长期、不可逆的肾单位丢失及由此带来的肾功能衰竭风险，长期随访数据表明，30%sim40%的IgAN患者在20年内进展至肾衰竭，并且蛋白尿水平越高、eGFR越低，进展风险越显著；因此，IgAN治疗药物的关键在于能否延缓长期eGFR下降，从而推迟透析/肾移植等事件时点。目前IgAN的SoC以优化支持治疗为主，包括RAAS抑制剂、

2、生活方式管理及进展风险患者使用SGLT2抑制剂，疾病修饰疗法上市时间尚短，仍处于早期爬坡阶段，患者对长期肾功能获益存在未满足的需求。根据我们的测算，IgAN治疗药物远期商业化规模中值有望达到83亿美元。IgAN（IgANephropathy，IgA肾病）是全球最常见的原发性肾小球疾病，病理特征为以IgA为主的免疫复合物沉积于肾小球系膜区，进而触发炎症、补体活化、肾小球硬化及肾功能进行性下降。临床表现具有高度异质性，可表现为无症状镜下血尿、持续蛋白尿、高血压、eGFR下降，部分患者可进展至快速进展性肾小球肾炎。由于IgAN目前仍主要依赖肾穿刺活检确诊，流行病学统计普遍存在低估。KDIGO2025

3、指南进一步强调，持续蛋白尿=0.5g/day即提示具有明确进展风险，需尽早识别并干预。US：根据美国医保/商业保险理赔数据库及诊断编码外推，IgAN年发病率约为2.12.2/10万人，患病率约54sim63/10万人，对应存量患者1820万人（美国OrphanDrugAct.对罕见病定义为患病人数mathtt=0.5g/day的IgAN患者就视为存在进行性肾功能丢失风险，应考虑治疗/追加治疗，对疑似IgAN的患者达到该尿蛋白阈值后，也应考虑肾穿刺活检，以便尽早诊断和尽早治疗；此外，指南也提出IgAN治疗目标应将蛋白尿至少降至le0.5g/day，理想情况下接近underline0.3g/day

4、，并尽量将eGFR年下降速率控制在=1g/day，Iptacopan为mathsfuPCR2mathsf=1.0g/g且eGFR=30mL/min/1.73m2,Sibeprenlimab为mathsfuPCR2=0.75:mathsfg/mathsfg或uPE=1g/day且eGFRmathord30，IgAN相关后线药物主要应用于uPCRmathrelmathop:=mathrelmathop:1g/g的“核心高风险”人群，此外尿蛋白pmb0.5mathordsim1mathfrakg/mathfrakg且eGFRmathttle=60的“长期进展风险”人群也有在RAAS抑制剂基础上加用后

5、线治疗的必要性。TRB：Nefecon是首款上市的IgAN疾病修饰药物ITARPYO/Nefecon是一款布地奈德缓释胶囊（targetedreleaseBudesonide），最初的发明人为Uppsala大学教授BengtFeltrm及RogerHalgren，后由Pharmalink收购，2017年公司更名为Clitas；20192022年，Clitas先后与云顶新耀（中国/新加坡/韩国市场）、STADA（欧洲市场）及ViatrisJP（日本市场）达成TARPEYO商业化合作；2024年AsahiKasei以118亿瑞典克朗（约合11.5亿美元）对价收购Calias。2021年12月及20

6、23年12月，TARPEYO先后基于尿蛋白替代终点及肾功能终点取得FDA加速审批上市/完全审批上市，其在US市场孤儿药独占期（orphandrugexclusivity）将持续至2030年12月；此外，Calldias曾披露其专利US8491932（口服糖皮质激素递送平台）及US11896719B2（用于IgAN用途的布地奈德改良释放产品和用法）将分别保护至Ph3（NeflgArd）：PartA共招募lgAN受试者306人scriptstylelanglemathsfumathsfPCR=0.8mathsfg/langleg或uPE=1g/day），接受Nefecon16mgPOQD或安慰剂，